深圳科學(xué)家實(shí)現(xiàn)基因編輯嬰兒
11月26日，來(lái)自中國(guó)深圳的科學(xué)家賀建奎在第二屆國(guó)際人類(lèi)基因組編輯峰會(huì)召開(kāi)前一天宣布，一對(duì)名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國(guó)健康誕生。這對(duì)雙胞胎的一個(gè)基因經(jīng)過(guò)修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國(guó)在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。
這次編輯峰會(huì)于2018年11月27—29日由美國(guó)國(guó)家科學(xué)院、美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)院、英國(guó)倫敦皇家學(xué)會(huì)和香港科學(xué)院在香港聯(lián)合舉辦。據(jù)賀建奎介紹，基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個(gè)步驟，即在受精卵時(shí)期，把Cas9 蛋白和特定的引導(dǎo)序列，用5微米、約頭發(fā)二十分之一細(xì)的針注射到還處于單細(xì)胞的受精卵里。他的團(tuán)隊(duì)采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù)，這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因，也被稱(chēng)為“基因手術(shù)刀”。
這次基因手術(shù)修改的是CCR5 基因，而CCR5 基因是HIV 病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示，在北歐人群里面有約10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。擁有這種突變的人，能夠關(guān)閉致病力最強(qiáng)的HIV 病毒感染大門(mén)，使病毒無(wú)法入侵人體細(xì)胞，即能天然免疫HIV 病毒。
賀建奎還將在峰會(huì)現(xiàn)場(chǎng)展示他領(lǐng)導(dǎo)的項(xiàng)目組在小鼠、猴和人類(lèi)胚胎的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。在50枚人類(lèi)胚胎基因測(cè)序結(jié)果顯示，未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象;而所有人類(lèi)正常胚胎里面，有超過(guò)44% 的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術(shù)嬰兒臍帶血的檢測(cè)結(jié)果，證明基因手術(shù)成功，并未發(fā)現(xiàn)脫靶現(xiàn)象。他表示，結(jié)果仍然需要時(shí)間觀察與檢驗(yàn)，因此準(zhǔn)備了長(zhǎng)達(dá)18年的隨訪(fǎng)計(jì)劃。
CRISPR/Cas9 技術(shù)自問(wèn)世以來(lái)就因簡(jiǎn)單、高效備受矚目，吸引全球各地科學(xué)家在醫(yī)學(xué)、動(dòng)植物育種、藥物篩選等不同領(lǐng)域進(jìn)行研究。賀建奎強(qiáng)調(diào)：“對(duì)于少數(shù)家庭來(lái)說(shuō)，基因手術(shù)是治愈遺傳性疾病和預(yù)防嚴(yán)重疾病的新希望?！?他還率先提出基因技術(shù)研究和應(yīng)用領(lǐng)域需遵循的“核心價(jià)值”，包括對(duì)真正需要的群體保持“悲憫之心”(Mercy for families in need)、僅僅用于嚴(yán)重疾病的“有所為更有所不為”(Only for serious disease， never vanity)、尊重孩子自主性為前提的“探索你自由”(Respect a child’s autonomy)、命運(yùn)不能由基因來(lái)決定的“生活需要奮斗”(Genes do not define you )、“促進(jìn)普惠的健康權(quán)”(Everyone deserves freedom from genetic disease)等5項(xiàng)倫理原則。
美國(guó)哈佛醫(yī)學(xué)院遺傳學(xué)教授、基因工程知名專(zhuān)家喬治丘奇George Church 說(shuō)：“考慮到HIV 對(duì)全球公共健康的威脅有擴(kuò)大的趨勢(shì)，我認(rèn)為賀建奎選擇了一個(gè)非常好的目標(biāo)基因?！?/p>
不久前，中山大學(xué)一研究團(tuán)隊(duì)發(fā)布了國(guó)內(nèi)首份針對(duì)普通公眾和HIV 攜帶者關(guān)于基因編輯認(rèn)知的比較報(bào)告，超六成受訪(fǎng)者對(duì)基因編輯技術(shù)的運(yùn)用持積極態(tài)度。575份HIV 攜帶者問(wèn)卷顯示，有94.78% 的HIV 攜帶者支持基因編輯技術(shù)用于預(yù)防HIV 。另?yè)?jù)美國(guó)皮尤研究中心2018年4月針對(duì)2537名美國(guó)成年人的一項(xiàng)調(diào)查顯示，60% 的美國(guó)人支持對(duì)未出生嬰兒進(jìn)行基因編輯，認(rèn)為為了降低患嚴(yán)重疾病的風(fēng)險(xiǎn)，基因編輯是一種有效的醫(yī)療手段。
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